РФФИ: исследования ученых БФУ им. И. Канта способны совершить прорыв в редактировании человеческого генома

В последнее время очень большие надежды возлагаются на геномную инженерию. Врачи не без оснований полагают, что редактирование человеческого генома поможет избавиться от болезней, которые сегодня либо вовсе не поддаются лечению, либо поддаются ему плохо. Недавно ведущий научный сотрудник центра геномных исследований Института живых систем БФУ им. И. Канта Илья Мазунин получил грант Российского фонда фундаментальных исследований на междисциплинарный проект, реализация которого способна в корне изменить наше представление о том, как можно редактировать геном. Его полное название — «Разработка и применение технологии редактирования CSBII региона мтДНК при изучении механизма контроля митохондриальной репликации/транскрипции».

«Генетическая информация содержится как в ядре клетки, так и в митохондриях. В ДНК последних есть участок, который отвечает за процесс репликации (то есть дублирования митохондриальной ДНК при делении клетки) и за процесс транскрипции — считывания информации и формирования белков и РНК, — объясняет Илья. — Теоретически эти процессы можно, что называется, искусственно переключать. Моя цель состоит в том, чтобы добиться этого переключения на практике. Если это получится (а я надеюсь, что получится), то будет создан искусственный вариант ДНК митохондрий».

По словам ученого, для решения этой амбициозной задачи необходимо создать некую, образно говоря, молекулярную машину, которая могла бы проникнуть в митохондрию и заменить нуклеотиды в определенном участке ДНК.

«На сегодняшний день такой системы не существует, — подчеркивает Илья Мазунин. — Многие пытаются её создать, но успеха пока не достиг никто. Надеюсь мы будем первыми».

«Мы» — это междисциплинарная команда исследователей, представляющих разные научные центры. В проекте, который в целом осуществляется на базе Центра геномных исследовании Института живых систем БФУ им. И. Канта принимают участие специалисты из Московского исследовательского центра акушерства, гинекологии и перинатологии имени академика Кулакова, лаборатории молекулярных механизмов старения из МГУ, а также из минской лаборатории химии биоконьюгатов. Разделение труда выглядит следующим образом: в Калининграде команда Ильи Мазунина создает клеточную линию, где в геном интегрирована часть разрабатываемой «молекулярной машины». Московские коллеги предлагают механизм доставки этой конструкции в митохондрию, а химики-синтетики из Минска синтезируют необходимые для этого вещества. Если говорить о практической стороне исследований, то, по мнению Ильи Мазунина, система, которая будет отработана на одном определенном участке ДНК митохондрий, может быть применена и по отношению к другим участкам. Можно будет менять нуклеотиды, мутация которых приводит к разного рода митохондриальным заболеваниям.

Сегодня существует методика подсадки донорского генетического материала, но она имеет существенные недостатки. Во-первых, её можно использовать только при экстракорпоральном оплодотворении, а, во-вторых, подходящий донорский генетический материал очень сложно подобрать.

Илья Мазунин полагает, что гораздо эффективнее не заменять мутировавшие митохондрии на донорские, а исправлять «поломки» в своих же ДНК митохондрий. В этом случае организм не отторгнет инородный материал. И кроме того, эту методику можно применять не только на стадии яйцеклетки, но и по отношению ко взрослому человеку. Выглядеть это будет примерно так. Некий молекулярный комплекс «упаковывается» в не приносящую вреда человеку вирусную частицу и доставляется до нужного участка с помощью обыкновенной инъекции. Нужно отметить, что идея Ильи Мазунина получила высокую оценку специалистов.

 В экспертном заключении РФФИ, в частности, говорится: «Получение в руки работающей системы редактирования митохондриального генома позволило бы осуществить настоящий прорыв в изучении функционирования митохондрий и генома митохондрий».